慢性粒细胞白血病(CML)是一种造血干细胞恶性克隆增殖性疾病,其治疗着重于慢性期早期,避免疾病转化,力争细胞遗传学和分子生物学缓解,一旦进入加速期或急变期则预后不良。伊马替尼是第一代 TKI 制剂,在 CML 的治疗上已显示良好的效果,但仍有部分患者使用疗效不佳,需要及时转换为二代 TKI 制剂。本文通过分享一例初诊慢粒患者一线选择伊马替尼治疗 6 个月后 BCR-ABL 转录水平未达到<1%,转换为二线尼洛替尼治疗,快速深度缓解并维持稳定,为大家提供诊疗参考。 作者介绍 黄琨 张家港第一人民医院血液科 主任医师 患者男性,68 岁。因「查体发现白细胞升高」于 2019 年 4 月入院,查体脾脏大小正常。 主诉: 乏力 3 月。 辅助检查: 血常规:白细胞 36.55×109/L,血小板 224×109/L。 染色体:46XY,t(9,22)(q34.q11) 细胞遗传学检查:Ph+ M 期 白血病融合基因筛查定性检测报告:BCR-ABL 转录水平 59.37% Sokal 评分:0.85 慢性粒细胞白血病-慢性期 诊疗经过: 开始服用伊马替尼,3 个月后患者达到 BCR-ABL<10% 的治疗目标。 6 个月后,患者未达到 BCR-ABL<1% 的治疗目标。 根据患者情况,转换为二代 TKI 药物尼洛替尼治疗,换药 3 个月后,患者 BCR-ABL 融合基因为 0.1195%。 换药 6 个月后, 患者 BCR-ABL 融合基因转阴。 治疗转归: 最后一次随访时间是 2020 年 5 月 12 日(尼洛替尼治疗 7 个月后),患者临床表现体征无异常,白细胞 9.17×109/L, 血小板 204×109/L,BCR-ABL 转录水平为 0。 那么,回顾病例,初诊慢性髓细胞白血病选用伊马替尼一线治疗 6 个月未达到 EMR 患者下一步如何治疗?慢粒 TKI 治疗停药要求有哪些?听听专家们怎么说 专家介绍 丁凯阳 安徽省肿瘤医院血液肿瘤科 主任医师 丁凯阳说病例 一句话亮点:伊马替尼治疗 6 个月效果不佳,转换为尼洛替尼治疗获得深度缓解,后期有停药可能。 慢性粒细胞白血病是一个需要长期治疗的慢性髓系细胞肿瘤,现在已经纳入慢性病的管理过程。TKI 是慢粒的靶向治疗药物,随着 TKI 的应用,慢粒患者生存时间的延长,各种指南对于慢粒药物疗效的评价、推荐以及患者的随访等内容不断更新。该病例为具有代表性的病例,老年男性初诊患者,慢性粒细胞白血病慢性期,中危组,一线应用伊马替尼,3 个月取得较好反应,但 6 个月患者 BCR-ABL 基因有反复,没有达到理想状况,转换二代 TKI 药物尼洛替尼进行治疗,三个月取得最佳反应,6 个月 BCR-ABL 基因转阴,目前继续服药过程中。 这是个非常成功的 TKI 转换治疗的病例,患者低危、高龄,伊马替尼效果不佳,转换为尼洛替尼治疗非常合适。第一,实时监测随访对于疗效评估非常重要,能够及时关注患者对治疗的反应。第二,及时 TKI 的转换使患者获益,包括长时间无病生存,有获得无治疗缓解的机会。对于这个患者来说,是否有停药的机会?我认为从目前的情况,连续 6 个月的 BCR-ABL 阴性,需要长时间约两年持续的阴性,取得 MR4.0 的深度缓解以后,是有停药机会的。对于低危、高龄的患者,初始选择是恰当的,但如果早期直接应用二代 TKI 可能会取得更早的深度缓解。在后续转化过程中,我们还要注意二代 TKI 所带来的一些长期不良反应,包括肝肾功能等。 徐瑞容 南通大学附属医院血液内科 主任医师 徐瑞容说病例 一句话亮点:伊马替尼治疗 6 个月效果不佳转换为尼洛替尼效果更好。 黄琨主任提供的这个慢粒病例很好,受益匪浅。患者在服用伊马替尼 6 个月后未能达到最佳疗效,在转换二代 TKI 药物尼洛替尼后 6 个月融合基因转阴,结果令人满意。尼洛替尼的分子结构和伊马替尼有所不同,具有更强的络氨酸激酶抑制作用,是更为理想的治疗慢粒的药物。我们也在临床实践中体会到同样的结果,并且推荐更多的患者使用。 至于停药的问题,我不建议患者在现阶段考虑这个问题,因为患者服药才不到一年,按照指南,还需要三年以上的深度分子学缓解后再去考虑停药的事情。所以,现阶段应该按医嘱认真服药。 MCC号TAS2010901有效期2021-10-15病例简介
入院诊断
我的说说
专家介绍